近日，表太太美智研醫(yī)藥與美國(guó)統(tǒng)計(jì)學(xué)會(huì)和美國(guó)藥品食品管理局(FDA)的美智專家合作，完成了一篇題為“Decentralized Clinical Trials in the Era of Real-World Evidence: A Statistical Perspective”的研D研究研究，并發(fā)表于《Clinical and Translational Science》。成果場(chǎng)文該研究由太美智研首席科學(xué)官陳杰博士主導(dǎo)參與，行業(yè)從統(tǒng)計(jì)學(xué)角度介紹了多個(gè)去中心化要素對(duì)去中心化臨床試驗(yàn)(DCTs)設(shè)計(jì)與實(shí)施的觀點(diǎn)影響，為申辦方、表太研究者等提供了有效實(shí)施去中心化策略的美智建議。該研究被雜志提升為代表行業(yè)統(tǒng)計(jì)學(xué)家觀點(diǎn)的研D研究“立場(chǎng)文章” (Position Paper)。

去中心化臨床試驗(yàn)概述

DCTs是成果場(chǎng)文一種貫徹“以患者為中心”理念的新型臨床試驗(yàn)?zāi)Ｊ?，利用?shù)字技術(shù)來解決基于現(xiàn)場(chǎng)的行業(yè)傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)的局限性。DCTs并非與傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)或者實(shí)用性臨床試驗(yàn)完全割裂，觀點(diǎn)而是表太在兩者中融合了去中心化的元素。根據(jù)去中心化元素的美智使用程度，DCTs可以是研D研究完全去中心化和混合去中心化。

與傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)(TCTs)相比，DCTs的優(yōu)勢(shì)在于其靈活的試驗(yàn)地點(diǎn)與方式，試驗(yàn)活動(dòng)可在參與者家中或當(dāng)?shù)蒯t(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行。這種設(shè)計(jì)不僅提高了參與者的便利性，還降低了運(yùn)營(yíng)成本和時(shí)間，同時(shí)能在真實(shí)醫(yī)療環(huán)境中持續(xù)收集數(shù)據(jù)，生成更具代表性和實(shí)用性的療效及安全性信息。

DCTs去中心化的關(guān)鍵要素

該研究從統(tǒng)計(jì)學(xué)視角深入剖析，系統(tǒng)探討了在臨床試驗(yàn)中會(huì)產(chǎn)業(yè)影響的去中心化要素：

數(shù)字健康技術(shù)(DHTs)：DHTs包括可穿戴設(shè)備、移動(dòng)健康應(yīng)用程序等，能實(shí)現(xiàn)遠(yuǎn)程醫(yī)療和遠(yuǎn)程數(shù)據(jù)采集與監(jiān)控。人工智能(AI)在DCTs中的應(yīng)用日益廣泛，如患者篩選和招募、試驗(yàn)數(shù)據(jù)收集和分析以及安全監(jiān)測(cè)，通過整合AI算法和模型，DHTs不僅能夠提高DCTs的效率和效果，還能為藥物開發(fā)提供更加精準(zhǔn)和全面的數(shù)據(jù)支持。

患者的篩選、招募和保留：DCTs可以通過多種工具遠(yuǎn)程識(shí)別、篩選和注冊(cè)潛在參與者，提高參與者的多樣性和代表性。此外，DCTs還可以通過遠(yuǎn)程醫(yī)療訪問、電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)等方式提高參與者的參與度和保留率。

配藥和遠(yuǎn)程數(shù)據(jù)采集：DCTs通過快遞服務(wù)將藥物送到參與者的已驗(yàn)證地址，并允許參與者從家庭終端或便攜式設(shè)備遠(yuǎn)程輸入數(shù)據(jù)。這種設(shè)計(jì)不僅提高了參與者的便利性，還確保了數(shù)據(jù)的及時(shí)性和準(zhǔn)確性。

終點(diǎn)評(píng)估與數(shù)據(jù)分析：鑒于DCTs數(shù)據(jù)采集方式的多樣性，研究特別強(qiáng)調(diào)了終點(diǎn)評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)的統(tǒng)一以及數(shù)據(jù)分析方法的復(fù)雜性。在處理缺失數(shù)據(jù)和數(shù)據(jù)異質(zhì)性等挑戰(zhàn)時(shí)，應(yīng)采用多重插補(bǔ)、機(jī)器學(xué)習(xí)等先進(jìn)統(tǒng)計(jì)方法，以確保數(shù)據(jù)分析的準(zhǔn)確性和可靠性。

DCTs的統(tǒng)計(jì)挑戰(zhàn)和考慮因素

當(dāng)下，DCTs在臨床研究中的應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)有限，作為一種新型臨床試驗(yàn)?zāi)Ｊ?，須關(guān)注其可能帶來的未知風(fēng)險(xiǎn)。該研究提出了目前的主要的挑戰(zhàn)及應(yīng)對(duì)策略。

DCTs的參與者人群可能與TCT有所不同，導(dǎo)致結(jié)果或終點(diǎn)指標(biāo)的變異度增大，因此在構(gòu)建估計(jì)目標(biāo)時(shí)需充分考慮參與者的異質(zhì)性和終點(diǎn)的變異度。

此外，DCTs的數(shù)據(jù)采集方式可能引發(fā)數(shù)據(jù)質(zhì)量問題，例如因DHT故障或參與者不依從導(dǎo)致的數(shù)據(jù)缺失或偏差，這要求在數(shù)據(jù)管理計(jì)劃中詳細(xì)規(guī)劃數(shù)據(jù)的獲取、處理和管理，以確保數(shù)據(jù)的質(zhì)量與可靠性。

而在試驗(yàn)設(shè)計(jì)方面，DCTs需考慮樣本量、隨機(jī)化和盲法等問題，由于其分散性，可能需要更大樣本量以確保統(tǒng)計(jì)功效，并采取額外措施防止揭盲。

統(tǒng)計(jì)分析中，DCTs需采用適當(dāng)模型處理不同來源的數(shù)據(jù)的變異度和潛在偏差，例如使用協(xié)變量調(diào)整模型整合測(cè)量變異，并進(jìn)行敏感性分析以評(píng)估結(jié)果對(duì)缺失數(shù)據(jù)機(jī)制和填補(bǔ)方法的穩(wěn)健性。

研究指出，DCTs的成功實(shí)施還需要考慮倫理、技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施、研究監(jiān)督、數(shù)據(jù)安全和隱私以及法規(guī)遵從性等因素。例如，需要確保所有參與者都能平等地訪問DHT技術(shù);同時(shí)，還需要建立安全的數(shù)據(jù)傳輸和訪問控制措施來保護(hù)敏感的健康信息。

DCTs成功實(shí)施的全面保障

研究特別強(qiáng)調(diào)了全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)發(fā)布的DCT相關(guān)指導(dǎo)文件和建議，這些指南和框架明確了DHT的使用標(biāo)準(zhǔn)，重點(diǎn)關(guān)注DCT的基本原理、設(shè)計(jì)與實(shí)施的一般考慮因素、數(shù)字健康技術(shù)(DHT)的應(yīng)用以及去中心化要素的管理，還強(qiáng)調(diào)了數(shù)據(jù)安全性和倫理合規(guī)性等關(guān)鍵問題。通過深入理解去中心化要素及其監(jiān)管要求，可以為DCT的成功實(shí)施提供有力支持。

而隨著數(shù)字化技術(shù)的快速發(fā)展和監(jiān)管政策的持續(xù)完善以及以患者為中心的臨床試驗(yàn)理念的推廣，DCT在臨床研究領(lǐng)域的應(yīng)用前景將更加廣闊。

作為AI驅(qū)動(dòng)的醫(yī)藥研發(fā)解決方案提供商，太美智研依托Trials平臺(tái)，通過全面數(shù)字化賦能，整合前沿科技、專業(yè)服務(wù)與創(chuàng)新模式，為臨床研究行業(yè)提供完整的數(shù)智化解決方案。公司持續(xù)拓展去中心化臨床試驗(yàn)的應(yīng)用場(chǎng)景，助力每一個(gè)臨床項(xiàng)目向更高效、更高質(zhì)量的目標(biāo)全速前進(jìn)。我們期待更多AI能力落地，為醫(yī)藥研發(fā)行業(yè)帶來變革。

（免責(zé)聲明：本網(wǎng)站內(nèi)容主要來自原創(chuàng)、合作伙伴供稿和第三方自媒體作者投稿，凡在本網(wǎng)站出現(xiàn)的信息，均僅供參考。本網(wǎng)站將盡力確保所提供信息的準(zhǔn)確性及可靠性，但不保證有關(guān)資料的準(zhǔn)確性及可靠性，讀者在使用前請(qǐng)進(jìn)一步核實(shí)，并對(duì)任何自主決定的行為負(fù)責(zé)。本網(wǎng)站對(duì)有關(guān)資料所引致的錯(cuò)誤、不確或遺漏，概不負(fù)任何法律責(zé)任。
任何單位或個(gè)人認(rèn)為本網(wǎng)站中的網(wǎng)頁或鏈接內(nèi)容可能涉嫌侵犯其知識(shí)產(chǎn)權(quán)或存在不實(shí)內(nèi)容時(shí)，應(yīng)及時(shí)向本網(wǎng)站提出書面權(quán)利通知或不實(shí)情況說明，并提供身份證明、權(quán)屬證明及詳細(xì)侵權(quán)或不實(shí)情況證明。本網(wǎng)站在收到上述法律文件后，將會(huì)依法盡快聯(lián)系相關(guān)文章源頭核實(shí)，溝通刪除相關(guān)內(nèi)容或斷開相關(guān)鏈接。 ）