近日，表太太美智研醫(yī)藥與美國統(tǒng)計學會和美國藥品食品管理局(FDA)的美智專家合作，完成了一篇題為“Decentralized Clinical Trials in the Era of Real-World Evidence: A Statistical Perspective”的研D研究研究，并發(fā)表于《Clinical and Translational Science》。成果場文該研究由太美智研首席科學官陳杰博士主導參與，行業(yè)從統(tǒng)計學角度介紹了多個去中心化要素對去中心化臨床試驗(DCTs)設計與實施的觀點影響，為申辦方、表太研究者等提供了有效實施去中心化策略的美智建議。該研究被雜志提升為代表行業(yè)統(tǒng)計學家觀點的研D研究“立場文章” (Position Paper)。

去中心化臨床試驗概述

DCTs是成果場文一種貫徹“以患者為中心”理念的新型臨床試驗模式，利用數(shù)字技術來解決基于現(xiàn)場的行業(yè)傳統(tǒng)臨床試驗的局限性。DCTs并非與傳統(tǒng)臨床試驗或者實用性臨床試驗完全割裂，觀點而是表太在兩者中融合了去中心化的元素。根據(jù)去中心化元素的美智使用程度，DCTs可以是研D研究完全去中心化和混合去中心化。

與傳統(tǒng)臨床試驗(TCTs)相比，DCTs的優(yōu)勢在于其靈活的試驗地點與方式，試驗活動可在參與者家中或當?shù)蒯t(yī)療機構進行。這種設計不僅提高了參與者的便利性，還降低了運營成本和時間，同時能在真實醫(yī)療環(huán)境中持續(xù)收集數(shù)據(jù)，生成更具代表性和實用性的療效及安全性信息。

DCTs去中心化的關鍵要素

該研究從統(tǒng)計學視角深入剖析，系統(tǒng)探討了在臨床試驗中會產(chǎn)業(yè)影響的去中心化要素：

數(shù)字健康技術(DHTs)：DHTs包括可穿戴設備、移動健康應用程序等，能實現(xiàn)遠程醫(yī)療和遠程數(shù)據(jù)采集與監(jiān)控。人工智能(AI)在DCTs中的應用日益廣泛，如患者篩選和招募、試驗數(shù)據(jù)收集和分析以及安全監(jiān)測，通過整合AI算法和模型，DHTs不僅能夠提高DCTs的效率和效果，還能為藥物開發(fā)提供更加精準和全面的數(shù)據(jù)支持。

患者的篩選、招募和保留：DCTs可以通過多種工具遠程識別、篩選和注冊潛在參與者，提高參與者的多樣性和代表性。此外，DCTs還可以通過遠程醫(yī)療訪問、電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)等方式提高參與者的參與度和保留率。

配藥和遠程數(shù)據(jù)采集：DCTs通過快遞服務將藥物送到參與者的已驗證地址，并允許參與者從家庭終端或便攜式設備遠程輸入數(shù)據(jù)。這種設計不僅提高了參與者的便利性，還確保了數(shù)據(jù)的及時性和準確性。

終點評估與數(shù)據(jù)分析：鑒于DCTs數(shù)據(jù)采集方式的多樣性，研究特別強調(diào)了終點評估標準的統(tǒng)一以及數(shù)據(jù)分析方法的復雜性。在處理缺失數(shù)據(jù)和數(shù)據(jù)異質(zhì)性等挑戰(zhàn)時，應采用多重插補、機器學習等先進統(tǒng)計方法，以確保數(shù)據(jù)分析的準確性和可靠性。

DCTs的統(tǒng)計挑戰(zhàn)和考慮因素

當下，DCTs在臨床研究中的應用經(jīng)驗有限，作為一種新型臨床試驗模式，須關注其可能帶來的未知風險。該研究提出了目前的主要的挑戰(zhàn)及應對策略。

DCTs的參與者人群可能與TCT有所不同，導致結果或終點指標的變異度增大，因此在構建估計目標時需充分考慮參與者的異質(zhì)性和終點的變異度。

此外，DCTs的數(shù)據(jù)采集方式可能引發(fā)數(shù)據(jù)質(zhì)量問題，例如因DHT故障或參與者不依從導致的數(shù)據(jù)缺失或偏差，這要求在數(shù)據(jù)管理計劃中詳細規(guī)劃數(shù)據(jù)的獲取、處理和管理，以確保數(shù)據(jù)的質(zhì)量與可靠性。

而在試驗設計方面，DCTs需考慮樣本量、隨機化和盲法等問題，由于其分散性，可能需要更大樣本量以確保統(tǒng)計功效，并采取額外措施防止揭盲。

統(tǒng)計分析中，DCTs需采用適當模型處理不同來源的數(shù)據(jù)的變異度和潛在偏差，例如使用協(xié)變量調(diào)整模型整合測量變異，并進行敏感性分析以評估結果對缺失數(shù)據(jù)機制和填補方法的穩(wěn)健性。

研究指出，DCTs的成功實施還需要考慮倫理、技術基礎設施、研究監(jiān)督、數(shù)據(jù)安全和隱私以及法規(guī)遵從性等因素。例如，需要確保所有參與者都能平等地訪問DHT技術;同時，還需要建立安全的數(shù)據(jù)傳輸和訪問控制措施來保護敏感的健康信息。

DCTs成功實施的全面保障

研究特別強調(diào)了全球監(jiān)管機構發(fā)布的DCT相關指導文件和建議，這些指南和框架明確了DHT的使用標準，重點關注DCT的基本原理、設計與實施的一般考慮因素、數(shù)字健康技術(DHT)的應用以及去中心化要素的管理，還強調(diào)了數(shù)據(jù)安全性和倫理合規(guī)性等關鍵問題。通過深入理解去中心化要素及其監(jiān)管要求，可以為DCT的成功實施提供有力支持。

而隨著數(shù)字化技術的快速發(fā)展和監(jiān)管政策的持續(xù)完善以及以患者為中心的臨床試驗理念的推廣，DCT在臨床研究領域的應用前景將更加廣闊。

作為AI驅(qū)動的醫(yī)藥研發(fā)解決方案提供商，太美智研依托Trials平臺，通過全面數(shù)字化賦能，整合前沿科技、專業(yè)服務與創(chuàng)新模式，為臨床研究行業(yè)提供完整的數(shù)智化解決方案。公司持續(xù)拓展去中心化臨床試驗的應用場景，助力每一個臨床項目向更高效、更高質(zhì)量的目標全速前進。我們期待更多AI能力落地，為醫(yī)藥研發(fā)行業(yè)帶來變革。

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